[비즈한국] グローバル製薬・バイオ市場のパラダイムがデータ中心に再編されている。膨大なゲノムおよび臨床データは、AI（人工知能）と組み合わさることで、新薬開発の成功率を高め期間を短縮する鍵として注目されている。韓国も「国家統合バイオビッグデータ（BIKO）構築事業」を通じて、100万人規模のデータダム構築に乗り出したのはそのためだ。しかし、産業界の一部では、このデータが実際の現場でどのように活用されるかという具体的なガイドラインが欠如しており、懸念と期待が交錯している。
先進国は「データ・ゴールドラッシュ」…グローバル大手製薬会社の強力な武器
海外の先進国は、いち早く大規模なバイオビッグデータを構築し、これを産業的に活用して目に見える成果を上げている。最も代表的な成功事例は、2006年に発足した英国の「UKバイオバンク（UK Biobank）」だ。英国全土から約50万人のゲノムおよび健康データを収集したこのプロジェクトは、世界中の研究者にデータを公開し、巨大な研究エコシステムを構築した。
特に英国は、このデータを徹底的に産業的成果へとつなげている。アストラゼネカ、グラクソ・スミスクライン（GSK）、アムジェン、ジョンソン・エンド・ジョンソンのグローバル大手製薬会社4社は、UKバイオバンクの全ゲノム解析（WGS）プロジェクトに計1億ポンド（約1700億ウォン）を共同投資し、データ解析に直接乗り出した。
実際にアストラゼネカは、UKバイオバンクの膨大なデータを独自のAIプラットフォームで解析し、特定の遺伝子（IGHE）の欠損が喘息やアレルギー疾患を自然に予防するという事実を突き止め、これを模倣する新しい治療薬の標的を導き出した。
さらに、ゲノムビッグデータで発見した標的を実際の新薬パイプラインに適用し、臨床試験段階にも進んでいる。アストラゼネカは「HSD17B13」という特定の遺伝子の機能が喪失した場合、かえって肝疾患の発症リスクが低下することを確認し、この遺伝子の発現を抑制する標的治療薬「AZD7503」を開発中だ。現在、難治性疾患である代謝異常関連脂肪肝炎（MASH）患者を対象に、グローバル臨床第1相試験を進めている。このほか、体重増加を抑制する遺伝子「GPR75」の希少変異を見つけ出し、これを標的とする次世代肥満新薬の共同開発にも着手した。
米国も2018年から米国立衛生研究所（NIH）の主導で、100万人の登録を目標とする「オール・オブ・アス（All of Us）」プロジェクトを進行中だ。従来の遺伝学研究の90%以上が欧州系の白人に偏っており、他人種を対象とした新薬開発に限界が大きかった点を克服するため、参加者の約80%を有色人種や低所得層などで構成し、データの多様性を確保したのが特徴だ。グローバル製薬会社は、白人中心のデータで見つけた疾病遺伝子が他人種にも同様に作用するかをクロス検証するために、オール・オブ・アスのデータを活用している。肥満などの代謝疾患新薬を開発する米メイズ・セラピューティクス（Maze Therapeutics）は、新薬標的の有効性を検証し、失敗のリスクを低減させるために、オール・オブ・アスの膨大なデータをAIプラットフォームに連携させている。
収集された人体由来物と電子健康記録（EHR）をクラウドプラットフォームにアップロードし、世界中の研究者に開放したことは、このプロジェクトの核心的な競争力として評価されている。実際に今年2月、世界1万人以上の研究者がこのオープンデータを通じて、約2億7500万個の新しい遺伝変異を発見する成果を上げた。
日本も厚生労働省の主導で、10万人規模のゲノムデータ収集プロジェクトである「全ゲノム解析実行計画」に拍車をかけている。英国や米国が一般人を中心に始めたのに対し、日本はがんや難病患者に集中しているのが特徴だ。従来の病院検査では原因を特定できなかった難治性がん患者のゲノムを解析して隠れた突然変異を見つけ出し、これを患者個人に合わせた新薬臨床試験と連携させている。第一三共や武田薬品工業などの日本企業は、高度化されたがん・難病ゲノムデータベースに基づき、ADC（抗体薬物複合体）や次世代標的抗がん剤の新たな標的発掘に力を注いでいる。
遠隔分析網を構築したが…生命倫理法などの「規制の壁」が立ちはだかる
海外とは異なり、国内の状況はまだ第一歩を踏み出した段階だ。現在、100万人規模のデータ構築を目標に推進中のBIKO事業団は、最近17万人分のデータを確保した。事業団は、このデータを来る10月から研究機関および企業の申請を受け付けて分譲する計画だ。
政府は単なるデータの提供を超え、仮想デスクトップ（VDI）を通じた遠隔分析環境とコンピューティングリソースを無償で提供する予定だ。審査を通過した企業や研究者は、インターネットにつながった場所であればどこからでもシステムに遠隔接続し、新薬開発研究を行うことができる。
過去、疾病管理庁の保健医療研究資源情報センター（CODA）などに構築された公共データを分析するには、研究者が五松（オソン）の国立中央人体資源銀行に直接訪問しなければならないという物理的な制約があったが、今回の事業を通じてアクセシビリティの問題はある程度解消されたといえる。
しかし、真の障壁は厳格な国内の個人情報および生命倫理規制にあるという声が出ている。BIKO事業団の運営委員を務めるヨム・ミンソン「ナム・アイシーティー（NAMU ICT）」副社長（CTO）は、「研究環境と標準化された高品質のデータは提供されているが、機密データ保護の義務を満たすためにVDIを通じてのみ接続しなければならないという制約がある」と説明した。
特に今後、膨大なゲノムデータを学習させるには膨大なコンピューティングパワーが必要になるが、それに合わせてサーバーを増設できない点も問題点として挙げられる。ヨム副社長は「事業企画の初期、事業団内部に構築するインフラが不足する場合、民間クラウドを連携させるハイブリッド方式を検討したが、生命倫理および安全に関する法律（生命倫理法）と個人情報保護法に阻まれて白紙になった」とし、「今後データが蓄積され需要が高まれば、関連法を改正するか追加予算を確保してインフラを拡張しなければならない状況だ」と指摘した。
収益分配ルールが不在…企業の投資を促す官民協力モデルが急務
最も緊急なのは、企業の大型投資を誘致できる収益および活用モデルの具体化だ。英国のUKバイオバンクは、アストラゼネカなど4社の大手製薬会社から1億ポンドの投資を受け、彼らに9ヶ月間の独占的優先使用権を付与した。
しかし韓国は、徹底した国家主導型モデルとして企画されており、このような破格の恩恵を与えたり、膨大な民間資本を誘致したりすることが難しい。一部では、企業の参加が特恵疑惑につながることを懸念し、企画段階から企業の参加を最小限に抑えたという指摘も出ている。
その一方で、今回のBIKO事業で構築したデータを活用して商用化に成功した場合、将来的に過度な収益の払い戻しを求められるのではないかという漠然とした懸念も提起されている。利益分配の不確実性が、データ活用を躊躇させる参入障壁になっているということだ。
英国のUKバイオバンクは、新薬商用化に伴うランニングロイヤリティを要求しない。企業規模や研究性格に応じて、最大で数千万ウォン水準のデータ閲覧手数料を課すだけで、商業的成果は完全に企業の取り分として認めている。米国の「オール・オブ・アス」も、データを活用した商用化の利益を政府が割合で回収する規定は設けていない。
反面、国内の事情は異なる。企業がいくらで国策データを分譲されるか、このデータを活用して商業的利益を創出した際に、政府がその利益をどれだけ共有するかという明確な成文化ガイドラインがまだ存在しない。
これに対しヨム副社長は、「BIKOを含む国家R&D事業は国民の税金で運営されているため、最終的な恩恵は国民に返るべきだ」としつつ、「公的領域（研究所、大学など）にいる研究者たちの成果は長期的には国の研究開発競争力の強化に、企業の成果は国家経済の発展を通じて国民に寄与することになるだろう」と語った。
続いて「英国は優先的な独占使用を前提に企業が資金を投入したが、韓国は政府が直接データを構築して進めている状況」とし、「国家R&Dインフラとして、データの分譲および活用に対する課金体系は今後の議論が必要であり、国内企業の投資誘致を通じた官民協力プロジェクトなどを進める方策について、前向きな検討が急務だ」と強調した。