[비즈한국] 新薬開発において人工知能（AI）の活用は今や必須となった。AIは薬物候補物質の特定や臨床試験の設計プロセスなどで活発に使用されている。AIベースの香港のバイオ企業インシリコ・メディシン（Insilico Medicine）は、全工程にAI技術を適用することで、候補物質の導出まで46日、候補物質が臨床試験に入るまで30カ月を要したと明らかにしている。
全工程AIベースの候補物質2種、臨床第2相入り
市場調査機関マーケッツアンドマーケッツによると、AI新薬開発のグローバル市場規模は2023年基準で9億270万ドル（約1兆3000億ウォン）で、年平均40.2％の成長を見せている。2028年には48億9360万ドル（約7兆ウォン）規模に達すると予測される。AI新薬開発市場は、AI技術別では機械学習、自然言語処理、状況認識処理およびコンピューティング、その他の技術の順で、治療領域別では腫瘍学、感染症、神経学、心血管疾患、免疫学、代謝性疾患、その他の治療領域の順で規模が大きい。具体的には、2028年基準で腫瘍学は19億4700万ドル（約2兆7000億ウォン）、感染症は10億9400万ドル（約1兆5000億ウォン）規模に達すると推定される。
AIを活用した新薬開発企業は2000年代後半から現れ始め、その後はAI企業と製薬会社間の協力や、製薬会社内でのAI専担組織の新設といった形でAI新薬開発が行われてきた。韓国保健産業振興院によると、昨年だけで18件の新薬開発関連の共同研究および提携などがあった。最近では、インシリコ・メディシンや米国のリカージョン（Recursion Pharmaceuticals）などが、全段階でAIを使用した（エンド・ツー・エンドAI）候補物質で臨床第2相に入るなど、目に見える成果が出ている。この他にも、サルコペニアなど筋肉疾患をターゲットとする韓国のオンコクロス（Oncocross）を含む4社の新薬候補物質が臨床第1相の段階にある。
AI活用時の臨床成功率、業界平均を上回る
新薬開発にAIを活用する理由は単純だ。時間とコストの短縮のためである。新薬開発プロセスは、△標的特定 △リード化合物の探索および最適化 △前臨床試験 △臨床試験の段階で行われるが、AIは特定の段階を代替するよりも補完する側面で活用されている。今のところは、薬物候補を特定し、臨床試験を設計する過程で主に使われる。インシリコ・メディシンは、AI活用により候補物質の導出プロセスが46日に短縮され、この候補物質が臨床試験に入るまで30カ月を要し、コストは10分の1、時間は3分の1に短縮されたと発表している。通常、候補物質が新薬の承認を受けるまでには10〜12年を要し、約3兆ウォンのコストがかかる。
AI活用時の高い成功率は統計にも表れている。マドゥラ・KP・ジャヤトゥンガ（Madura KP Jayatunga）研究チームが作成した論文によると、過去10年間でAIにより発見された75の物質が臨床入りし、腫瘍学の場合、第1相および第2相の約50％がAIを通じて発掘された物質であった。臨床試験の成功率に対する予備分析では、2023年12月基準で24の物質が臨床第1相を完了し、このうち21が成功したと集計された。第2相は10の物質が試験を完了し、そのうち4が成功した。研究チームは論文の中で「第1相は80〜90％、第2相は40％の成功率を示しており、これはそれぞれ40〜65％、30〜40％に達する産業平均と似ているか、あるいはそれ以上である」と明らかにした。
韓国企業もAIを積極的に活用している。JW中外製薬001060は昨年、AIベースの新薬研究開発統合プラットフォームである「JWave（JW AI-powered Versatile drug Exploration）」を稼働し始めた。JWaveは、同社が従来運営していたビッグデータベースのAI薬物システムである「JWELRY」と「CLOVER」を統合したプラットフォームだ。500種余りの細胞株、オルガノイド（臓器類似体）、各種疾患動物モデルのゲノム情報などを学習に活用できる。大雄製薬069620は昨年、新薬候補物質探索の最初の段階に適用できる「AIVS（AI based Virtual Screening）」と、AI新薬開発ポータルである「DAISY（Daewoong AI System）」を開発した。DAISYでは、化合物の吸収、分布、代謝、排泄、毒性などの薬物特性を把握する研究段階である「ADMET」の研究が可能である。