[비즈한국] 昨年の専攻医の集団辞職などの影響により、韓国国内の医薬品臨床試験実施件数とシェアがいずれも減少する中、種類別では「遺伝子治療薬」が唯一増加したことが分かった。効能群別では「内分泌系」が前年比40%増となった点も目を引く。
「遺伝子治療薬」の臨床が2倍に増加
食品医薬品安全処と国家臨床試験支援財団によると、昨年のグローバル臨床試験は前年比4.4%増の4667件が実施されたが、韓国は前年比で臨床試験実施件数とシェアがいずれも減少し、シェア3.46%で世界6位を記録した。順位を見ると、米国、中国、オーストラリア、スペイン、ドイツの順である。韓国は2022年に5位（3.75%）、2023年には4位（4.04%）だった。
詳細に見ると、昨年の臨床試験は合計747件（研究者主導83件、製薬企業主導664件）が実施された。製薬企業主導の臨床試験は、製薬会社やCRO（臨床試験受託機関）などの依頼者が医薬品開発を目的として実施する一方、研究者主導の臨床試験は、研究者が外部依頼なしに主に学術研究目的で行うため、公益的機能が大きい。韓国は「研究者主導の臨床試験」の比重が低い方であるが、年を追うごとにその比重は減少している。昨年の臨床試験件数と比重はいずれも、2020年（188件、23.5%）と比較して半分以下（83件、11.1%）にまで減少したことが確認された。
医薬品の種類別では「遺伝子治療薬」の躍進が目立った。過去5年間の臨床試験の比重は、合成医薬品62.2%、バイオ医薬品35.4%、生薬（韓方薬）製剤2.2%となっている。バイオ医薬品は遺伝子組み換え、生物学的製剤、細胞治療薬、遺伝子治療薬に分類されるが、「遺伝子組み換え」の臨床が最も多かった。注目すべきは、「遺伝子治療薬」が昨年、種類別の項目の中で唯一増加した点である。遺伝子治療薬の臨床試験は最近まで毎年10件前後にとどまっていたが、昨年は22件と前年（11件）から倍増した。
遺伝子治療薬は、遺伝疾患の治療または予防のために、異常な遺伝物質を正常なものに入れ替える薬物である。患者の細胞内に治療遺伝子を注入するが、標的細胞にのみ治療遺伝子を伝達できるという利点がある。ただし、コストが高いため開発が遅れていた。ところが最近、関連規制が整備され、遺伝子治療薬が多くの国で再び注目されている。再生医療振興財団の報告書によると、最近のFDA年間承認新薬の10%を遺伝子治療薬が占めており、2020年以降、増加幅がさらに拡大した。昨年は国会で、遺伝子治療薬開発のために臨床研究対象者を拡大する内容を盛り込んだ「改正先端再生バイオ法」が可決された。
抗がん剤が圧倒的1位、糖尿病・肥満治療薬の需要で「内分泌系」臨床が40%増
効能群別では「抗がん」分野が継続して圧倒的に多い。過去5年間の統計を見ると、抗がん分野が3分の1程度の割合で1位を占め、内分泌系と心血管系がこれに続く。昨年の全臨床試験承認数は前年比で減少したため、「抗がん」分野の承認件数も減少したが、内分泌系は前年比で実に40.24%増加した。年別で見ると、2020年64件、2021年62件、2022年92件、2023年82件、2024年115件となっている。
「内分泌系」は、体内の様々な器官の活性を調節し、恒常性を維持する役割を果たすホルモンを分泌・生産する。内分泌疾患には糖尿病、甲状腺疾患、骨粗鬆症、下垂体疾患などがある。内分泌疾患は肥満の主要な原因の一つであり、肥満と密接な関係がある。最近、各国で肥満治療薬に対する関心が高まっており、内分泌系医薬品の需要も増えたものと見られる。
医薬品統合情報システムの臨床試験情報によると、昨年は国内外の主要製薬企業が内分泌系疾患の臨床試験手続きを進めた。ノボノルディスクは2型糖尿病、韓国イーライリリーは糖尿病の主要合併症である末梢神経障害を適応症とする医薬品の臨床第2相計画を承認された。セルトリオン068270と大雄製薬069620は、それぞれ2型糖尿病と糖尿病性腎疾患を伴う2型糖尿病を適応症とする医薬品の臨床第3相計画に関連して、被験者を募集した。