[비즈한국] 国内バイオ企業アルテオジェン196170が、米食品医薬品局（FDA）の壁を突破する快挙を成し遂げた。新薬ではなく、製剤変更プラットフォームを通じてのことだ。世界のブロックバスター医薬品（年間売上10億ドル以上）に適用され、年間最大1兆ウォンのロイヤリティ収益が見込まれており、今後はプラットフォーム技術の確保に向けた関心が一段と高まるものと予想される。
22日、業界によると早ければ来月にもアルテオジェンの「ALT-B4」技術が搭載された米製薬会社メルク（MSD）の免疫抗がん剤「キイトルーダ・キュレックス（Keytruda Curex）」が米国で発売される。キイトルーダ・キュレックスは20日に米食品医薬品局（FDA）の承認を受けたが、これはキイトルーダのSC（皮下注射）製剤である。キイトルーダはIV（静脈注射）製剤で非小細胞肺がん、悪性黒色腫、膵臓がん、卵巣がん、胃がん、頭頸部がん、トリプルネガティブ乳がんなど29の適応症を確保しており、昨年295億ドル（41兆ウォン）の売上を記録した世界売上1位の医薬品だ。
キイトルーダの米国特許は2029年、欧州特許は2031年に満了を迎える状況で、メルクはキイトルーダのバイオシミラーが発売されても、キイトルーダの市場支配力を長期的に維持するためにアルテオジェンの技術を活用した。キイトルーダ・キュレックスの特許は2039年に満了する。薬剤投与に30分〜1時間を要するIV製剤より、1〜2分以内に終わるSC製剤の方が患者にとっての利便性が高いため、キイトルーダの売上の相当部分がキイトルーダ・キュレックスへと移行する公算が大きい。
メルクも2028年になれば、キイトルーダの売上の半分以上をキイトルーダ・キュレックスが占めると予想するほど、SC製剤に対する期待感は大きい。証券業界では、アルテオジェンがメルクから一桁台半ばのロイヤリティを受け取る場合、年間1兆ウォン近い収益を上げると見込んでいる。
ただし、ハロザイム（Halozyme）社との特許紛争が本格化しかねない点は負担として作用し得る。ヒトヒアルロニダーゼを活用し、既存のIV製剤バイオ医薬品をSC製剤に転換するプラットフォーム技術の特許を保有しているのは、世界でアルテオジェンとハロザイムの2社のみである。昨年11月、メルクがハロザイムを相手取り、SC製剤技術「エンハイズ」関連の特許無効審判を請求し、ハロザイムは今年4月にメルクを相手取り特許侵害訴訟を提起した。しかし、アストラゼネカ、第一三共など他のグローバル製薬会社ともALT-B4の技術移転契約を締結するほど技術競争力は認められており、メルクとアルテオジェンの双方が特許問題に対して強い自信を見せている。
アルテオジェンが2014年からSC製剤転換技術の開発を開始し、11年かけてFDA承認という成果を上げたという点で、国内の製薬バイオ業界ではプラットフォーム技術が一層注目されると予想される。これまでは個別の新薬候補物質のR&D（研究開発）の成否によって企業価値が左右されていたが、多様な医薬品開発に活用できるプラットフォーム技術を保有していれば、成果を最大化することはもちろん、リスク管理の面でも有利になるためだ。
ハナ証券のキム・ソナ研究員は「今回のFDA承認は、契約締結を控えている新規パートナー社が確信を得る助けとなり、新規の技術移転も期待される」と見通した。新韓投資証券のオム・ミンヨン研究員も「第3四半期中にFDA承認に伴う数百億ウォン規模のマイルストーンを認識し、第4四半期の業績には販売に伴うマイルストーンが反映されるだろう」とし、「欧州でも今年第4四半期にキイトルーダ・キュレックスの承認が予定されるなど、全世界での承認手続きも仕上げの段階にある」と期待感を高めた。
これまで国内の製薬バイオ企業が開発した新薬が米FDAの承認を受けたのは、2003年のLG化学051910の抗生剤「ファクティブ」を皮切りに9種に過ぎない。しかし、このうちSKバイオファーム326030のてんかん治療薬「エスコプリ（Xcopri）」と、柳韓洋行000100の非小細胞肺がん治療薬「ラズクルズ（国内名：レクラーザ）」程度のみが、グローバルなブロックバスター治療薬になると期待を集めている。
アルテオジェンに続き注目されるプラットフォーム技術は、レゴケムバイオの「コンジュオール」とABLバイオの「グラブボディ」だ。両社はそれぞれの技術を基盤に、最近目覚ましい技術輸出の成果を上げた。レゴケムバイオはADC（抗体薬物複合体）候補物質および原天技術を合わせ、計13件にわたり総額10兆ウォンを超える技術輸出契約を締結した。昨年10月には日本の小野薬品工業と1兆ウォン規模の、2023年12月にはヤンセン・バイオテックと2兆2000億ウォン規模の技術輸出成果を上げている。
二重抗体開発企業のABLバイオは、BBB（血液脳関門）透過率が高く安全性が優れたプラットフォーム「グラブボディB」、T細胞（免疫細胞）活性化に関与する4-1BBを標的とする「グラブボディT」、免疫調節剤のPD-L1とLAG-3を標的とする「グラブボディI」など計3つのプラットフォームを保有している。特に今年4月、グラブボディBを活用して複数の新規ターゲット候補物質を開発することを内容とする技術移転契約を締結した。総契約規模は4兆1104億ウォンに達し、単一の技術輸出契約としては史上2番目の規模だ。最大規模は、アルテオジェンが2020年6月にメルクへ行ったALT-B4の技術輸出で、4兆6770億ウォンだった。
このほか、ペプチロンは長期持続型薬物送達プラットフォーム「スマートデポ」をイーライリリーの肥満新薬候補物質に適用する共同研究を進めており、ディーアンドディー・ファーマテックは注射剤を経口製剤に変えるプラットフォーム「オーラルリンク」を基盤とした肥満新薬候補物質を技術輸出している。