[비즈한국] 赤い馬の年である2026年（丙午年）が、「K-細胞治療薬」ルネサンスの元年となるだろうか。国内市場への発売を控えた国産細胞治療薬に注目が集まっている。国内細胞治療薬市場（推定1200億ウォン）がグローバル市場（推定8兆3051億ウォン）の約1.5%水準に過ぎない状況下で、新たに登場する細胞治療薬がグローバル市場との格差を急速に縮めていくことへの期待が高まっている。
24日、業界によると、キュロセルの再発性または難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）3次治療薬「リムカート（成分名：アンバルセル）」が、来年、国産1号のCAR-T（キメラ抗原受容体T細胞）治療薬として承認される見込みである。許可さえ下りれば、早期に市場投入されるという見方もある。2024年12月に食品医薬品安全処（食薬処）へ品目許可申請がなされており、保健福祉部の「許可・給付評価・薬価交渉並行モデル事業」の第2号対象薬剤に選定され、許可と給付評価が同時に進行しているためだ。
CAR-T治療薬は、がん患者の血液からT細胞を採取し、がん細胞のみを標的として攻撃するように遺伝子操作でCARを装着させた後、大量培養したT細胞を再び患者の体内に戻して腫瘍を死滅させる仕組みで作用する。個別最適化された治療薬であり、1回の投与だけでも末期血液がん患者において完治に近い治療効果が期待できる。
キュロセルのリムカート、競合のキムリア・イエスカルタと同等の効果、副作用は軽減
リムカートは、すでに食薬処と米国食品医薬品局（FDA）の承認を得ているノバルティスの「キムリア」、ギリアドの「イエスカルタ」と同等以上の治療効果と、顕著に低い副作用を示しており、業界の注目を集めている。欧州血液学会（EHA）の発表資料やキュロセルなどによると、リムカートのORR（客観的奏効率）は75%である。イエスカルタの83%よりは低いが、キムリアの52%よりは高い。CR（完全奏効率）はリムカートが67%で、キムリア（40%）、イエスカルタ（54%）を上回った。
安全性の指標では、より優れた競争力を見せた。CAR-T治療薬の代表的な副作用であるグレード3以上の重症サイトカインストーム（サイトカイン放出症候群）の発生率は、リムカートが9%であるのに対し、キムリアはこれより2倍以上高い22%、イエスカルタは11%と把握されている。脳や神経系の異常の重症度も、リムカート投与群は4%に留まったが、キムリアは12%、イエスカルタは33%であった。
価格競争力においてもリムカートが優位に立つとの見通しがある。キムリアは米国で47万5000ドル（約7億ウォン）、イエスカルタは42万～43万ドル（約6億ウォン）に達する超高額医薬品である。イエスカルタは今年8月に食薬処の許可を得たが、まだ国内では発売されていない。一方、2021年3月に食薬処の承認を得て国内で市販中のキムリアの国内薬価給付上限額は3億6000万ウォンである。業界や証券街では、後発走者であるリムカートの薬価はキムリアを超えない3億2000万～3億6000万ウォン水準で形成されると予測している。
キュロセルは、キムリアやイエスカルタと差別化された競争力を確保するため、リムカートの適応症拡大にも乗り出す計画である。△LBCL 2次治療薬 △再発性または難治性成人急性リンパ芽球性白血病 △自己免疫疾患であるループス腎炎などに注目している。特にループス腎炎治療薬としての開発は、これまで血液がん治療薬としてのみ活用されてきたCAR-T治療薬の領域を拡大する契機になると期待される。
バイゼンセル、新薬の条件付き許可と先端再生医療法の治療計画によるツートラック戦略
バイゼンセルも来年、細胞治療薬の商用化が期待される企業の一つに挙げられる。今月2日、希少難治性血液がんであるNK/T細胞リンパ腫治療薬「VT-EBV-N」の臨床第2相試験のトップライン結果を発表し、来年に食薬処へ条件付き品目許可を申請する計画を明かした。バイゼンセルのキ・ヨンウク革新戦略本部長（常務）は記者懇談会で、「来年初めに結果報告書を受領した後、食薬処に上半期中での迅速審査指定を申請し、下半期に条件付き許可を申請するのが目標」とし、「2027年上半期に国内パートナー企業である保寧（Boryung）003850を通じて商用化に至ることを期待している」と語った。
バイゼンセルは、VT-EBV-Nの適応症を進行性多発性硬化症、鼻咽頭がん、エプスタイン・バール・ウイルス（EBV）陽性びまん性LBCLなどに多様化させるだけでなく、技術輸出や海外販売権契約を推進し、グローバル市場を攻略する方針である。キ常務は「1兆ウォン規模のNK/T細胞リンパ腫治療薬市場が形成されている中国市場への技術輸出を推進する」と述べた。
バイゼンセルは新薬許可に加え、「先端再生医療および先端バイオ医薬品の安全および支援に関する法律（先端再生医療法）」に基づくVT-EBV-Nの商用化への期待も高めている。新薬としては2027年上半期にしか発売できないが、先端再生医療法のトラックに従えば、より迅速に市場参入が可能である。今年4月から10月までの商業用臨床試験結果に基づき、先端再生医療治療計画を申請できるよう特例を付与された規制サンドボックス審査対象企業に、バイゼンセルを含む5社が名を連ねたことが知られているからだ。バイゼンセルのキ・ピョンソク代表は「来年1月に規制サンドボックスが承認されれば、現場ですぐに使用できるようになるだろう」と述べた。