[비즈한국] HLB028300が肝臓がんの一次治療薬として開発中の「リボセラニブ」と「カメリズマブ」の併用療法について、米食品医薬品局（FDA）の承認に3度目の挑戦状を突きつけた。これまで効能・安全性よりも医薬品の製造・品質リスクが承認取得の妨げとなっていたが、今回の再申請でその懸念を払拭できたかどうかが結果を左右する見通しだ。
HLBは今月23日、米国の新薬開発子会社エレバ（Elevar Therapeutics）が、FDAにリボセラニブ・カメリズマブ併用療法の再承認申請書類を提出したと発表した。2025年3月に2度目のCRL（回答書、Complete Response Letter）を受領してから約10ヶ月ぶりのことである。
HLBは2024年5月に承認取得に失敗し、最初のCRLを受領した時から、パートナー企業である中国・恒瑞医薬（Hengrui Medicine）のカメリズマブ生産施設のCMC（製造品質管理）問題を指摘されていたが、これを解決したという自信を見せている。FDAが今回の申請をどのトラックに分類するかによって、早ければ2ヶ月（クラス1）、遅くとも6ヶ月（クラス2）以内にリボセラニブ・カメリズマブ併用療法の最終承認の可否が決定する見通しだ。
業界の一部では、FDAが一度品質問題を指摘した工場を再審査する際はより厳しい基準を適用するのではないかという懸念から、慎重な見方を示している。これに関連し、FDAで臨床薬理審査官やチーム長を歴任したソウル大学薬学大学のイ・ジャンイク教授は「科学技術の発展に伴い規制基準が強化されることはあっても、理不尽な規定が適用されるわけではない」とし、「恒瑞医薬がどれだけCMC問題を完璧に解決できたかが鍵」と分析した。
品質問題で何度も苦杯をなめながらもFDAの門をくぐった事例は少なくない。Hugel145020は、2度のCRL受領を経てボツリヌス毒素製剤「レティボ（Letybo）」のFDA承認を獲得した。GC緑十字（GC Biopharma）006280も4度目の挑戦の末、免疫グロブリン（IVIG）血液製剤「アリグロ（Alyglo）」の承認を獲得し、米国市場に定着した。ファイザー、サノフィ、イーライリリーなどグローバル製薬会社でも、数回の挑戦を経てFDA承認を得ることは珍しくない。
HLBは今回のリボセラニブ・カメリズマブ併用療法のFDA承認プロセスにおいて、医薬品自体の効能や安全性だけでなく、品質管理の重要性を痛感したことから、リスク管理能力を大幅に強化した。サムスンバイオロジクス207940の設立と成長を牽引したキム・テハン前代表を今月1日付でHLBグループ・バイオ部門総括会長として迎え入れたのがその代表例だ。これは単に今回の併用療法の承認だけでなく、グローバルな規制対応から商業化後の品質システムに至るまで、すべてを一段階引き上げるという意志の表れと解釈される。
HLBは近く、胆管がんの二次治療薬「リラフグ ラチニブ」のFDA新薬承認申請手続きも進める予定だ。今月8〜10日に開催された「2026 ASCO GI（米国臨床腫瘍学会 消化器がんシンポジウム）」では、客観的奏効率（ORR）46.5%、病勢コントロール率（DCR）96.5%、奏効期間中央値（mDOR）11.8ヶ月という優れた臨床第2相データを公開した。2023年にFDAから画期的治療薬（BTD）指定を受けており、審査期間が短縮される「優先審査」の対象になるという期待も出ている。
HLBの関係者は「前回の審査過程で提示された指摘事項を忠実に補完し、提出資料全般を再点検・整備して再申請を行った」とし、「今後の審査手続き全般を綿密に検討して対応し、FDAとのコミュニケーションにも誠実に取り組むことで、会社が期待する成果につながるよう最善を尽くす」と明らかにした。