[비즈한국] 世界の製薬・バイオ業界が、1回の投与で完治を目指す細胞治療剤のバラ色の未来に熱狂している。しかし、技術的なハードルを越えて新薬として承認されることよりも、市場で収益を上げる「商業化」の壁の方がはるかに高い。厳しい許認可規制、狭い非給付市場の限界、脆弱な消耗品サプライチェーンという足かせから逃れるのが難しいためだ。細胞治療剤業界が直面する商業化の現実を冷徹に見つめる。
先月19日、水原ワールドカップ競技場の夜8時40分。元サッカー韓国代表のパク・チソンが、マンチェスター・ユナイテッドFCのレジェンド選手で構成されたOGFC所属としてピッチに立った。彼は水原三星ブルーウィングスのレジェンドと対戦した「OGFC: THE LEGENDS ARE BACK」レジェンドマッチに交代出場し、約8分間プレーした。
パク・チソンは現役時代、膝の手術を2度も受けている。選手生活の終盤には、1試合プレーすると3日間はベッドから起き上がれないほどの膝の痛みを抱えて生きていた。昨年9月14日にソウルワールドカップ競技場で開催されたチャリティサッカー大会「アイコンマッチ」でも、約55分間プレーした後に「2週間くらいはびっこを引きながら歩かないといけない」と語っていた。日常生活すら困難なほど膝がボロボロになっていた。
ところが今年は、パク・チソンが試合を終えた後、昨年のような膝の腫れがなかったと伝えられた。彼を再び走れるようにした秘訣は、細胞治療を活用した再生医療だった。パク・チソンは今回の試合に先立ち、かつてFCバルセロナの主将を務めたディフェンダー、カルレス・プジョルが手術とリハビリを行ったスペインの病院を訪れ、膝の内側と外側の半月板に幹細胞注射を打ち、リハビリ治療を受けた。単に症状を緩和するだけでなく、損傷した組織を根本的に修復する細胞治療剤は、スポーツリハビリを超え、がんや希少疾患を克服する人類の最も強力な武器として注目されている。
幹細胞からCAR-Tまで…細胞で病を治す
現在、バイオ医薬品市場は抗体治療剤が主導している。正常な細胞まで破壊する第1世代の化学抗がん剤の毒性副作用を超え、特定のがん細胞や疾患の原因のみを精密打撃する標的効果を掲げて主流となった。
細胞治療剤は、この抗体治療剤の後に続く第3世代の治療剤として世界的に注目されている。
細胞治療剤は、生きている細胞を体外で培養したり遺伝的に操作したりして、再び患者に投与する患者個別の医薬品だ。疾患因子を抑制するために持続的に投与しなければならない抗体治療剤とは異なり、細胞治療剤は体内で自ら増殖し、病の根本原因を見つけて除去するため、たった1回の投与で完治が期待できることが最大の強みである。
細胞治療剤には、幹細胞治療剤やCAR-T（キメラ抗原受容体T細胞）、NK（ナチュラルキラー）細胞治療剤などの免疫細胞治療剤がある。幹細胞治療剤は、パク・チソンが受けた治療のように損傷した軟骨や組織を再生することに特化しており、免疫細胞治療剤はがん細胞を直接攻撃するのが特徴だ。この中でもCAR-T治療剤は、がん細胞のみを標的とするよう改造した遺伝子を患者の免疫T細胞に装着し、がん細胞を選別して殺すように設計されている。1回の投与で末期がん患者をほぼ完治させることができるため、「奇跡の抗がん剤」とも呼ばれる。
2030年に23兆ウォン市場…年平均18%ずつ成長
細胞治療剤市場は急激に成長すると見込まれる。グローバル市場調査機関グランドビューリサーチによると、細胞治療剤市場は2024年の65億4000万ドル（9兆6060億ウォン）から2030年には174億6000万ドル（25兆6452億ウォン）へと、年平均17.8%以上拡大すると予測されている。バイオ医薬品の年平均成長率8.5%、合成医薬品の5.6%を大きく上回る数値だ。現在、世界で最も熱いモダリティであるADC（抗体薬物複合体）治療剤の年平均成長率10.49%よりも高く、次世代製薬産業のパラダイムが細胞治療剤へと移りつつあることがうかがえる。
市場を先取りしようとするグローバル・ビッグファーマ同士の主導権争いも激しい。昨年、細胞治療剤売上基準の1位はジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）とレジェンド・バイオテックの多発性骨髄腫治療剤「カービクティ」で、約19億ドル（2兆7902億ウォン）規模だ。ギリアド・サイエンシズの巨大B細胞リンパ腫（LBCL）治療剤「イエスカルタ」が約15億ドル（2兆2025億ウォン）、ブリストル・マイヤーズ・スクイブ（BMS）のLBCL治療剤「ブレヤンジ」が13億5800万ドル（1兆9942億ウォン）と続いている。商用化から10年も経っていないにもかかわらず、多数の品目がグローバル・ブロックバスター医薬品（年間売上10億ドル以上）の仲間入りを果たすほど、細胞治療剤市場は脚光を浴びている。
細胞治療剤の領域が既存の血液がんから固形がん、自己免疫疾患にまで急速に拡大しているため、市場の膨張速度は今後さらに加速すると予想される。細胞治療剤はこれまで、固形がん特有の強固な防御壁を突破するのが難しいという限界のため、全がん患者の約10%に過ぎない血液がん治療剤としてのみ活用されてきた。しかし2024年2月、アイオバンスの「アンタックビー」が皮膚がんの一種である進行性悪性黒色腫の治療剤として米食品医薬品局（FDA）の承認を受け、初の固形がん細胞治療剤のタイトルを獲得した。その後、胃がん、膵臓がんなどの固形がん治療剤として開発しようとする研究が活発化している。
それだけでなく、2022年に国際学術誌「ネイチャー・メディシン」などで、CAR-T治療剤を投与した重症の全身性エリテマトーデス（SLE）患者たちの症状が数ヶ月で完全に消失したという事例が報告された。これをきっかけに、細胞治療剤が自己免疫疾患の治療剤としても開発可能であることが証明され、グローバル製薬・バイオ業界の最大の激戦地として急浮上している。
国産1号CAR-T治療剤の登場、先端再生医療法による初の治療計画承認
グローバル市場を先取りするための韓国企業たちの歩みも速まっている。コーロン・ティッシュジンが膝関節症をターゲットにしたグローバル臨床第3相試験を終え、メディポストやネイチャーセルなどがグローバル臨床第3相試験を準備するなど、商業化の最終段階に突入した。GCセルによるNK細胞製造技術を基盤に設立された米国関係会社のアティバも、今年下半期の臨床第3相試験を通じて患者への投与を開始し、2029年の新薬承認申請を目標にグローバル市場攻略に拍車をかけている。
国内の商業化速度も速まっている。先月、キュロセルのCAR-T治療剤「リムカート」が食品医薬品安全処から正式な品目許可を獲得し、現在は保険給付や薬価交渉の段階にある。早ければ今年下半期に発売される見通しだ。ノバルティスの「キムリア」などグローバル製薬会社の治療剤に依存していた国内の患者たちが、国産技術で作られた「ワンショット」治療剤を使えるようになった。
さらに産業育成のための制度的支援も、細胞治療剤の商業化に力を与えている。昨年2月に施行された「先端再生医療および先端バイオ医薬品の安全および支援に関する法律（先端再生医療法）」の改正案に基づく第1号の先端再生医療治療計画承認事例が代表的だ。先月、カトリック大学汝矣島聖母病院は、今回の治療計画承認を通じて正式な品目許可前にもかかわらず、バイジェンセルの細胞治療剤「VT-EBV-N」を活用し、EBV（エプスタイン・バール・ウイルス）陽性リンパ腫患者15人を治療する予定だ。患者1人当たりの治療費は約7620万ウォンに設定されており、新薬許可前であっても限定的とはいえ売上を上げる道が開かれたことになる。
ワンショットでの完治効果を期待させる、患者個別型の細胞治療剤への期待値は今後も高まる見通しだ。しかし、産業として定着するには、持続的に収益を創出するビジネスモデルが必要だ。依然として高い規制のハードルや製造工程の難しさなどは、乗り越えるべき課題として挙げられる。今、製薬・バイオ業界の前には「どう治すか」だけでなく、「どう生き残るか」という現実の試練が待ち受けている。