[비즈한국] HLB028300グループが、細胞治療薬を基盤とした免疫抗がん剤プラットフォームの開発に挑戦状を突きつけた。「ワンショット（1回投与）」抗がん剤と呼ばれ次世代抗がん剤として注目されるものの、限界も明確なCAR-T（キメラ抗原受容体T細胞）治療薬の弱点を克服するというものだ。20年間、抗がん剤開発に挑み続け、米国食品医薬品局（FDA）の承認を控えているチン・ヤンゴンHLBグループ理事会議長の「ポスト・リボセラニブ（次世代抗がん剤パイプライン）」に向けた歩みに注目が集まる。
チン・ヤンゴン議長は12日、ソウル・蚕室（チャムシル）のソフィテルアンバサダーソウルで開催されたHLBフォーラムで、「抗がん剤開発に着手して20年、かつてないほど重要な時の前に立っている」とし、「ベリズモ（Verismo）の固形がんターゲットCAR-T治療薬の中間臨床結果は、次世代免疫抗がんプラットフォームの可能性を示している」と期待感をあらわにした。
CAR-T治療薬は、遺伝子を改変してがん細胞を精密に認識できるCAR（キメラ抗原受容体）を、患者から採取した免疫T細胞に付加し、再び体内に投与してがん細胞を精密に攻撃する仕組みで作用する。たった一度の投与で完治が期待できるため、「ワンショット治療薬」として期待を集めている。
しかし、CAR-T治療薬は二つの致命的な限界に直面している。全がん患者の90%を占める固形がんでは、微小腫瘍環境（TME）のため浸透が難しく、血液がんは初期反応率は高いものの、患者の約50%で再発が見られる。
HLBイノベーション046410の米国新薬開発子会社ベリズモの共同創業者であるドナルド・シーガル博士は、同日のフォーラムでCAR-T治療薬の限界の根本的な原因を「T細胞の疲労度」と指摘した。シーガル博士は、世界初のCAR-T治療薬であるノバルティスの「キムリア」開発における主要な功労者でもある。シーガル博士は「既存のCAR-T治療薬は、体内注入後にT細胞が休むことなく活性化するよう設計された、極めて人工的な構造」とし、「このため細胞がすぐに疲弊したり死滅したりして、結果として残存がん細胞を最後まで追跡できず、病気が再発するのだ」と診断した。
米ペンシルベニア大学からスピンオフしたベリズモは、2024年にHLBグループに編入された。ベリズモの「KIR-CAR」プラットフォームは、細胞の疲弊を防ぐことに焦点を当てる。人工的な結合の代わりに、NK（ナチュラルキラー）細胞の自然なシグナル伝達体系を模倣したのが核心だ。抗原を認識する部位とシグナルを伝達する部位を分離し、T細胞ががん細胞と出会った時のみ活性化し、通常時は活性が抑制されるよう誘導する。細胞の過度な活性化を防ぎ、体内生存期間を大幅に延ばしたのだ。
ベリズモはこのプラットフォームを基盤に、二つの核心パイプラインを通じてCAR-T治療薬の二大難題に同時挑戦している。
まず「SynKIR-310」は、血液がん患者の50%が1年以内に再発する問題に立ち向かっている。既存のCAR-Tと同様にCD19抗原を標的としながらも、KIR-CAR構造を通じてT細胞が体内に遥かに長く活性状態で留まるようにした。
「SynKIR-110」は、固形がん治療薬の可能性を探るパイプラインだ。中皮腫、胆管がん、卵巣がんなどの固形がんで過剰発現する標識タンパク質「メソテリン」を標的とし、固形がん周辺の腫瘍微小環境（TME）の中でもT細胞が最後まで生き残り腫瘍を破壊する。SynKIR-310とSynKIR-110は現在、米国で臨床第1相試験の段階にある。
これらのパイプラインの成果は少しずつ確認されている。先月開かれた米国癌学会（AACR 2026）では、評価対象の9名中4名で腫瘍が縮小し、腫瘍サイズは最大47%減少する効果が確認された。また、用量制限毒性（DLT）やプロトコル上の重大な有害事象も報告されていないというSynKIR-110の臨床第1相中間結果が発表された。
イ・ジファンHLBグループ現場支援本部バイオリンクチーム常務は、「ベリズモの役割は、新薬ターゲットの発掘から中継研究を経て、臨床第1相を通じた臨床的概念実証（PoC）までである」とし、「実証されれば、後期臨床開発や商用化に必要なインフラと支援能力を備えた大手パートナー企業と、技術移転またはパートナーシップを推進するのが目標だ」と明かした。
一方、この日の記者懇談会には、チン・ヤンゴン議長の次女であるチン・インヘ・ベリズモ戦略企画総括常務兼エレバ戦略的パートナーシップ総括常務が姿を見せ、注目を集めた。チン常務はローラ・ジョンソン・ベリズモCSO（最高科学責任者）や、ペンシルベニア大学のドナルド・シーガル教授との質疑応答に、通訳として参加した。本人への質問も飛んだが、チン常務はジョンソンCSOやシーガル教授に質問を譲り、回答を固辞した。