[비즈한국] 世界の製薬・バイオ業界は、1回の投与で完治を目指す細胞治療薬のバラ色の未来に熱狂している。しかし、技術的ハードルを越えて新薬として承認を受けることよりも、市場で収益を上げる「商業化」の壁の方がはるかに高い。厳しい許認可規制、狭い非給付市場の限界、脆弱な消耗品供給網という足かせから逃れるのが容易ではないからだ。細胞治療薬業界が直面する商業化の現実を冷静に検証する。
細胞治療薬市場が本格的に開花するにつれ、商業化の核心パラダイムは新薬開発から「生産スピード競争」へと移っている。既存の抗体医薬品とは異なり、患者に合わせて多品種少量生産を行わなければならない細胞治療薬は、患者から血液を採取して薬を作り、再び投与するまでの時間の短縮と歩留まりの確保が競争力となるからだ。
生産問題・規制当局の壁を越えるには…CDMO企業との協力が不可欠
中小バイオ企業にとって、数百億ウォンを要するGMP（医薬品の製造管理及び品質管理の基準）生産施設を独自に構築するのは容易ではない。これに加え、規制機関のガイドラインを解釈し、それに対応するためのRA（許認可）組織を整えることまで、前途多難である。結局、限られた財源の中で効率性を高めるためには、委託開発生産（CDMO）企業に頼るしかない構造だ。細胞治療薬は、物質の開発に成功しても、食品医薬品安全処や米食品医薬品局（FDA）が求める厳しい品質検証（CMC）基準を満たすのに苦労し、商業化が遅れるケースが少なくないためだ。
実際、オーストラリアのメソブラスト（Mesoblast）が開発中の幹細胞治療薬「Ryoncil」は、20年以上にわたって商業化の門を叩いてきたが、FDAの壁を越えられずにいる。2023年末、FDAから臨床効果ではなく製造工程の一貫性と効力試験法の最適化不足を理由に3回目のCRL（補完要求書簡）を受け、今年3月になってようやく承認手続きに再突入した。世界的に細胞治療薬技術の強者とされるドイツのメディジーン（Medigene）でさえ、商業化段階における莫大な規制とコストの壁のため、最近になって独自開発戦略をパートナーシップ体制へと転換した。
トップティアのバイオ企業でさえ、原資となる技術研究に集中し、商業化生産はグローバルCDMOに全面的に依存する流れが主流として定着している。
このような規制の壁と過酷なスピード競争の中で、GCセル（GC Cell）のウォン・ソンヨン代表は、新薬開発から生産、許認可まで各分野の専門性を備えたパートナーとの連携が必須であることを強調した。ウォン代表は「少数のグローバル・ビッグファーマを除けば、細胞治療薬開発のための完璧なバリューチェーンを自社で構築している企業はほとんどない」とし、「莫大なコストと時間がかかる試行錯誤を減らすためには、バリューチェーン全般に強みを持つ会社が団結して緊密に協力してこそ、商業化という最終関門を突破できる」と強調した。
グローバル・ビッグファーマとベンチャーを抱える大型CDMO…受注競争が激化
グローバルCDMO企業は、莫大な資本力と規制対応のトラックレコードを前面に押し出し、細胞治療薬企業とのパートナーシップを拡大して市場支配力を高めている。
グローバル1位のCDMO企業ロンザ（Lonza）は、商業化後期段階の細胞治療薬プロジェクトはもちろん、世界で75社以上の細胞治療薬顧客を確保しており、大量生産の製造能力において独歩的な受注競争力を証明している。
カタレント（Catalent）も今年に入り、細胞治療薬のCDMO契約獲得に積極的な動きを見せている。オーストラリアのカテリックス（Katerix）とiPSC（人工多能性幹細胞）ベースのCAR-NK細胞治療薬の商業化契約を拡大し、パーキンソン病細胞治療薬を開発中のエスバイオメディックス（S-Biomedics）ともパートナーシップを締結し、初期開発から商業化までを網羅する全周期生産工程を支援する予定だ。
資本市場においても細胞治療薬CDMO事業の価値が急騰している。今月7日、グローバルプライベートエクイティファンドのGIパートナーズは、グローバル臨床試験受託機関（CRO）であるチャールズ・リバー（Charles River）のCDMOおよび細胞ソリューション事業部を買収した後、細胞遺伝子治療薬（CGT）製造特化企業ローズ・バイオソリューションを設立するなど、バリューチェーンの再編が加速している。
国内代表企業たちの差別化戦略とは？
グローバルCDMO企業がひしめく中で、国内の代表的な細胞治療薬CDMO企業もそれぞれ異なる差別化戦略で生存競争に突入した。
GCセルは、商業用承認を直接獲得した許認可（RA）経験を最優先の競争力としている。2007年に肝臓がん手術後の補助療法として食薬処の承認を受け、市販中の免疫細胞治療薬「イミューンセルLC（Immuncell-LC）」の商業化全周期を経験した。これに加え、米国とオーストラリアでNK（ナチュラルキラー）細胞治療薬「GCC2003」の臨床試験計画（IND）も承認を受けている。イ・サクGCセルRAチーム長は先月のカスタマーデイ発表を通じて「FDAとのフェイス・トゥ・フェイス（対面）ミーティングや、オーストラリアの厳しい輸入通関手続き（OGTR）を自力で突破したノウハウを基に、規制対応組織がない顧客の試行錯誤を減らして差し上げる」と強調した。
チャバイオテックは、大規模な生産インフラが強みだ。米国テキサスにある子会社マティカ・バイオテクノロジー（Matica Biotechnology）と、板橋（パンギョ）に構築中のCGB（Cell Gene Biobank）が、細胞治療薬CDMO事業の尖兵役を果たすと期待されている。細胞治療薬の必須原料であるウイルスベクターを大量生産し、オーダーメイド型の自家治療薬の限界を超え、大量生産が不可欠な「同種（Allogeneic）」既製品治療薬市場を狙っている。特に「凍結保存」技術を確保し、投与直前まで厳格なコールドチェーン（超低温流通）を維持しなければならない細胞治療薬の流通問題はもちろん、生産コストの削減問題も解決した。
イエンセル（ENCell）は、遺伝子治療薬生産の両軸であるウイルスベクターと細胞を同一の場所で生産することで、生産および開発スピードを短縮できる。二つの原料を別々に生産する際に生じる物流リスクを排除し、全体の生産期間を従来比で半分程度に短縮した。サムスンソウル病院のスピンオフ企業として臨床現場との連携性が高く、グローバル・ビッグファーマであるノバルティスのCAR-T治療薬「キムリア」の国内委託生産も受託しており、グローバルレベルの品質管理能力を蓄積している。
細胞治療薬の商業化は今や、誰がより大きな工場を持っているかという一次元的な競争を超え、誰がより精巧に工程を設計し、規制の迷路を切り抜けるかの戦いに変貌している。革新技術が実験室の成果を超えて患者の日常になるまで、K-バイオCDMOは単に生産のみを担うことを超え、商業化戦略を共に設計する「シェルパ（登山ガイド）」へと進化している。