[비즈한국] 世界の製薬・バイオ業界は、1回の投与で完治を目指す細胞治療薬のバラ色の未来に熱狂している。しかし、技術的ハードルを越えて新薬として承認されることよりも、市場で収益を上げる商業化の壁の方がはるかに高い。厳しい許認可規制、狭い保険外診療市場の限界、脆弱な消耗品供給網という束縛から抜け出すのが困難だからだ。細胞治療業界が直面する商業化の現実を冷静に振り返る。
食品医薬品安全処（食薬処）の品目承認は、新薬開発のゴールとされてきた。しかし、動き出したばかりの細胞治療薬市場において、承認書は商業化競争のスタートラインに過ぎない。どんなに薬効が優れていても、価格が高く、患者が投与をためらえば市場から見放されてしまうからだ。
保険外細胞治療薬、「オフラベル」で売上を補填
イミューンセルLC（Immuncell-LC）は、2007年に食薬処から品目承認を取得した国産第1号の免疫抗がん細胞治療薬だ。昨年の年間売上高は369億ウォンを記録し、国産細胞治療薬の売上1位の製品だが、実態を覗けば市場のジレンマに陥っている。
イミューンセルLCは、肝細胞癌除去術（手術、高周波切除術、経皮的エタノール注入術）後に腫瘍除去が確認された患者の再発防止補助療法を適応症とする。しかし、健康保険の適用外となる保険外診療（非給付）医薬品であるため、患者の費用負担が大きい。1回あたり400万〜500万ウォンであり、全16回の標準治療コースを完遂するには、患者は平均7000万〜8000万ウォンを全額負担しなければならない。
さらに、ワクチン接種と衛生水準の向上により、国内の肝がん発症の主要原因であったB型肝炎保有者が継続的に減少しており、イミューンセルLCの核心市場さえも縮小している状況だ。それにもかかわらず300億ウォン台半ばの売上を記録しているのは、医療陣の判断の下でオフラベル（適応外使用）としても処方されているためだ。
オフラベルとは、食薬処から品目承認を受けた医薬品を、医師の裁量により許可事項以外の適応症、用法・用量などで処方する行為を意味する。イミューンセルLCは現在、肝がん以外にも膵臓がん、脳腫瘍など他の癌種の患者の手術後の再発防止補助療法としても使用されている。
GCセルの関係者も「肝がん手術後に再発しないようにするアジュバントセラピー（補助療法）として承認されたため、患者層が多くなく、細胞治療薬であるため価格が高い」とし、「かつてはB型肝炎保有者の母親から胎児に感染するケースも多かったが、それも減っており、全体の肝がん患者数も減少傾向にある」と説明した。
こうした奇形的な売上構造は、イミューンセルLCだけの問題ではない。国内企業が商業化に成功した細胞治療薬の相当数が、健康保険適用（給付）の壁を越えられず、非給付状態にある。昨年年間売上194億ウォンを記録したメディポスト078160の膝関節炎幹細胞治療薬「カルティステム」を含め、バイオソリューション086820の「カティライフ」、パミセル005690の「ハーティセルグラム-A」、アントロジェン065660の「クインセル」などの国産細胞治療薬も、患者が100%費用を負担する実情だ。
国産第1号CAR-T治療薬、「保険給付」の壁は険しい
キュロセル（Qurocell）が開発したびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）治療薬「リムカト（Limmucato）」が、先月29日に食品医薬品安全処から正式な品目承認を取得した。1回の治療に3億6000万ウォンを超えるノバルティスの「キムリア」などの超高額な輸入薬に依存していた状況で登場した「国産第1号CAR-T」治療薬だ。
キュロセル側は、迅速な健康保険適用を通じて来る9月にリムカトを公式発売するという目標を明らかにした。イ・スンウォン キュロセル常務は、去る14日にソウル中区のフォーシーズンズホテルソウルで開催された記者懇談会で、「リムカトは保健福祉部の『許可-評価-交渉並行』モデル事業の対象に選ばれ、通常のプロセスよりも迅速な保険収載が可能になった」とし、「最も最適なシナリオとして、来る9月の保険収載を目指している」と語った。
リムカトが2024年12月に第2号薬剤に選定された「許可-評価-交渉並行」モデル事業は、食薬処の承認、健康保険審査評価院の給付評価、国民健康保険公団の薬価交渉を同時に行い、革新新薬の市場参入期間を画期的に短縮させるという趣旨で施行される制度だ。しかし業界では、リムカトが目標通り承認から5ヶ月後の9月までに健康保険の給付リストに収載され発売されるのは、簡単な課題ではないと見ている。
リムカトに先立ち、モデル事業第1号薬剤に選定されていた小児希少疾患治療薬「ビルベイ（進行性家族性肝内胆汁うっ滞症患者の掻痒症治療薬）」の場合、品目承認（2024年8月）から保険収載（2025年10月1日）まで約1年2ヶ月を要した。「クアジバ（神経芽腫治療薬）」は2024年6月19日に承認を受けた後、同年12月1日に保険収載され、約5.5ヶ月かかった。
相対的に評価基準が確立されている合成医薬品や抗体医薬品でさえ、政府と激しい駆け引きがあった。1回の投与費用が数億ウォンに達し、患者ごとの個別生産に伴う複雑な品質管理基準が求められる先端細胞治療薬の給付評価は、はるかに厳しくならざるを得ないという指摘が出る理由だ。
キュロセルの関係者は「政府のモデル事業対象に選ばれ、通常330日かかる手続きを150日に短縮可能であり、リムカトは既存治療薬比で死亡リスクを53%減少させた有効性データを確保しており、保険給付の交渉力は高いだろう」とし、「既存治療薬より合理的な薬価を提示し、健康保険の財政負担を減らしつつ患者のアクセス性を最大化する方向で協議し、政府の受容性を高めたい」と期待感を示した。
細胞治療薬の商業化戦争の最終的な勝敗は、「どう作るか」を超えて「どう患者に届けるか」で決まる見通しだ。K-細胞治療薬が保険外診療やオフラベル処方という限界を乗り越え、グローバル・ブロックバスター医薬品（年間売上10億ドル以上）へと跳躍するには、政府による柔軟な制度的支援が必要な時期である。