[비즈한국] 世界の製薬・バイオ業界は、1回の投与で完治を目指す細胞治療剤のバラ色の未来に熱狂している。しかし、技術的なハードルを越えて新薬として承認されることよりも、市場で収益を上げる「商業化」の壁の方がはるかに高い。厳しい許認可規制、狭い非給付市場の限界、脆弱な消耗品サプライチェーンという束縛から逃れるのが容易ではないからだ。細胞治療剤業界が直面する商業化の現実を冷静に診断する。
細胞治療剤革新のボトルネックは、研究室の中だけに存在するのではない。CAR-T治療剤や幹細胞治療剤は、1回の投与で完治が期待できる次世代バイオ技術として注目されているが、実際の商業化現場では、使い捨てプラスチックバッグ、細胞培養培地、凍結保存液といった基礎的な消耗品が、より大きな変数として浮上している。
グローバルサプライヤーが市場を掌握しているため、韓国企業は単価や納期において主導権を握ることができず、原材料を変更しようとしても規制という壁を越えなければならない。先端治療剤の未来が、思いがけずプラスチックバッグ一つ、培地一本にかかっているというわけだ。
グローバルサプライヤーが「甲」
細胞治療剤は、交差汚染を防ぐために従来のステンレス製培養器の代わりに使い捨てプラスチックバッグなどを活用する「シングルユース（Single-use）」工程が必須だ。細胞増殖に必要な栄養分が入った細胞培養培地、CAR-T治療剤においてがん細胞を攻撃するように設計された遺伝子をT細胞に運ぶ役割をするウイルスベクター、完成した細胞治療剤を患者がいる病院まで配送できるように細胞を凍らせる凍結保存液などは、細胞治療剤の開発と生産において核心的な役割を果たす必須の原材料だ。
しかし、この分野はサーモフィッシャー、サイティバ、ロンザなどの巨大グローバル企業が寡占している。韓国の細胞治療剤開発企業はもちろん、CDMO（受託開発生産）企業は、グローバルサプライヤーが提示する単価と納期をそのまま受け入れざるを得ない「乙」の立場だ。顧客企業として注文しても、数ヶ月待たされることは日常茶飯事である。
国内市場規模が非常に小さく、これらの企業の購買力では、グローバルな「素材・部品・装置（ソブジャン）」の巨大企業たちと交渉するには力不足だからだ。グローバル細胞治療剤市場は年間8兆～12兆ウォンと推計されるのに対し、国内市場は約1300億ウォン台で、グローバル市場の1.5%水準に過ぎない。業界関係者は「グローバル企業にとって韓国は大きな市場ではないため、我々が振り回される立場だ」と、韓国企業の現実を苦々しく認めた。
これに加え、米国の関税政策の変化や中東情勢などにより、特殊プラスチックバッグの製造に必要なナフサなどの原材料調達が揺れ動き、負担が加重されている。企業としては先行的に在庫を確保してサプライチェーンのリスクによる衝撃を緩和しているが、いつまで持ちこたえられるか断言しがたいというのが支配的な観測だ。
さらに、消耗品の原価が急騰し調達が遅延しても、生命が危急ながん患者などに投与する細胞治療剤は無条件に生産されなければならないため、原価上昇がそのまま患者の負担につながる可能性がある。
GCセルの関係者は「万が一の事態に備えて、通常6ヶ月分の有効期限に合わせて在庫を確保しているため、今のところ問題はない」としつつも、「事態が長期化すれば消耗品の調達問題は大きくなるだろうが、結局、治療剤は何があっても患者のもとへ無条件に届けなければならない」とし、「費用がどれほど高騰しようとも、どうにかして作らなければならない切迫した状況だ」と吐露した。
装置の変更も許可が必要
原材料を交換するのも容易ではない。細胞治療剤の特性上、細胞の餌となる培地や細胞が触れるプラスチック容器が変われば、最終産物である細胞の特性や効能が変化する可能性があるため、これを変更するには食品医薬品安全処などの規制当局の変更承認手続きを再び踏まなければならない。時間と費用の出血は避けられない。
実際に、工程や原材料を変更したものの、規制当局のハードルを越えるのに苦労した事例は少なくない。オーストラリアのバイオ企業メゾブラストの幹細胞治療剤「レムステムセル-L」が代表的な事例だ。メゾブラストは2019年、米国食品医薬品局（FDA）にレムステムセル-Lの小児ステロイド不応性急性移植片対宿主病（SR-aGVHD）治療剤としての品目許可を申請する直前、細胞培養条件と工程を変更した。その後生産された治療剤が、従来の臨床試験を終えた医薬品と機能的に同一であるという同等性が認められず、2020年10月と2023年8月の2度にわたりFDAの品目許可申請が差し戻し（CRL）となった。結局2024年12月になってようやく承認を受けた。些細に見える培養環境の変化のせいで、4年以上も商業化が遅れたわけだ。
このような規制当局のハードルは、韓国の素材・部品・装置企業の成長にとっても障害物として作用している。マイクロデジタル、エクセルセラピューティクスなど、グローバルレベルの使い捨て培養器や細胞培地を生産する韓国企業が登場したが、最初の開発段階でグローバル企業の原材料を使用したため、これを再び国産化するのは容易ではない。これは「トラックレコード（商用化履歴）が不足している」という指摘につながる。価格競争力があるにもかかわらず、規制リスクを懸念する企業にとっては国産製品を採用しにくいのだ。
業界関係者は「培地を一つ変えるだけでも膨大な費用問題が伴う」とし、「最近、培地変更時の許可手続きをもう少し簡素化できるよう規制当局と議論している」と述べた。
細胞治療剤は次世代バイオ産業の勢力図を変えるゲームチェンジャーとして浮上したが、素材・部品・装置サプライチェーンの脆弱性が商業化の足を引っ張る隠れた起爆剤として指摘されている。健全なK-バイオエコシステムを構築するには、研究開発能力の強化に劣らず、細胞培養液やプラスチックバッグ一つまで安定的に調達できるサプライチェーンの自立と、製造主権の確保が切実に求められている時期である。