[비즈한국] 一般的な薬は、病気を引き起こす特定の原因を突き止め、直接狙い撃ちにする。あるタンパク質を阻害したり、特定の受容体に作用させたり、あるいは悪い細胞を攻撃したりする方式だ。対照的にマイクロバイオーム新薬は、体内の生態系そのものを調整する治療薬である。腸内には善玉菌と悪玉菌、そして普段は特に問題のない菌が共存してバランスを保っているが、このバランスが崩れると炎症や感染、免疫異常などの問題が生じる可能性がある。
マイクロバイオーム治療薬は、単に悪玉菌を取り除くだけでなく、善玉菌を補ったり、微生物が作り出す有益な物質を活用したりして、体内の環境を再び安定させようとする。簡単に言えば、荒れた森に良い木を植え、土壌を蘇らせて森全体を回復させる手法だ。
このような斬新なアプローチから、一時は次世代バイオ医薬品として注目を集めたが、意外にも商業化の高い壁の前で苦戦している。米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けて発売された新薬が商業的な成果を出せずに苦戦しており、市場には懐疑論さえ漂っている。国内の主要企業も臨床試験を中断したり、事業構造を転換したりするなど、サバイバルモードに突入した。
こうした中、今月3日から5日までソウル・COEXで開催された「IHMC（国際人間マイクロバイオームコンソーシアム）2026」の会場は、初日が祝日という悪条件にもかかわらず700人を超える人出で賑わい、マイクロバイオーム産業に向けた熱気がまだ冷めていないことを実感させた。
巨大な商業化の障壁に新薬の成果は停滞
マイクロバイオームに対して市場の懸念が提起されているのは、新薬の成果が停滞している影響が最も大きい。2022年にフェリング・ファーマシューティカルズが発売した世界初のマイクロバイオーム治療薬「レヴィオタ（Rebyota）」は、再発性クロストリディオイデス・ディフィシル感染症（CDI）治療薬として期待を集めた。しかし、グローバルな売上規模が具体的に公開されないほど市場の期待を大きく下回る結果となり、商業的な成功に疑問符が打たれた。レヴィオタに続き、2023年にセレス・セラピューティクスが発売した「ヴォウスト（Vowst）」も、初年度の売上が1,960万ドル（約260億ウォン）にとどまるなど期待を大きく下回り、最終的にネスレ・ヘルスサイエンスに資産が売却されるなど事業的な打撃を受けた。
このような新薬の業績不振は、国内業界にも影響を及ぼした。CJバイオサイエンスは先月、マイクロバイオームベースの固形がん免疫治療薬候補物質「CJRB-101」の国内外での臨床試験中断を発表した。また、国内第1世代のマイクロバイオーム専門企業として設立されたゲノムアンドカンパニーは、ADC（抗体薬物複合体）新薬へと路線を完全に転換した。そもそもマイクロバイオーム新薬は個々人による生態系の差が大きく、作用機序（MoA）を立証するのが非常に難しいため、従来の医薬品よりも開発段階で統計的な有意性を確保することが困難だと評価されている。
生存のための変身：ウェルネス中心で「自生力を確保」
危機の中で企業は、収益化のスピードが速いウェルネス事業へ体質改善を図り、研究開発（R&D）継続のための体力を蓄えている。CJバイオサイエンスは炎症性腸疾患（IBD）治療薬「CJRB-201」、パーキンソン病治療薬「CJRB-302」、喘息治療薬「CJRB-401」などのパイプラインが残っているが、データベースのパーソナライズ型ウェルネス事業を前面に押し出している。
CJバイオサイエンスは今年下半期、腸内微生物検査の結果に基づき、個人の腸タイプに最適化された新製品を発売する予定だ。これまでソウル・ボラメ病院で行った186人の臨床試験研究を基に、マイクロバイオームベースのプロバイオティクス、プレバイオティクス製品を提案する個人別パーソナライズソリューションを提供するというものだ。CJバイオサイエンスの関係者は「食物繊維と呼ぶよりも、微生物をより強調した用語である『MAC（微生物利用可能炭水化物）』を前面に出して製品を広報する」とし、「腸を3つのタイプに分類し、それぞれのタイプに合った製品を披露する予定だ」と説明した。
分子単位で機序を解明し、科学的な突破口を見出す
市場の懸念の中でも、会場ではマイクロバイオームの生態系拡大に向けた議論が続いた。BGIリサーチのジュンファ・リー・ディレクターは、「マイクロバイオーム研究の信頼性のためには、グローバルレベルでのデータの標準化と、研究機関間でのデータ主権を守る連合学習インフラの構築が不可欠だ」と述べ、生態系の共栄に向けたインフラの重要性を強調した。
ラムニック・J・ハビエル・ハーバード大学医学部教授は、3日の発表『微生物と代謝産物、そして粘膜の恒常性』の中で、マイクロバイオームと免疫系の分子レベルでの相互作用を紹介した。
彼はIBD患者で過剰発現する新しい細胞サブセットを定義し、遺伝的リスク受容体である「GPR35」に作用する微生物由来の作動薬を発見したと明らかにした。マイクロバイオーム新薬も科学的な機序に基づいて開発され得ることを証明した事例として、大きな注目を浴びた。チャ医科大学薬学部のチョ・ユヒ教授も、ハビエル教授の発表に関連して「マイクロバイオームが新薬として認められるためには、このように作用機序を明確にする研究が継続されなければならない」とし、「機序を分子単位で立証した科学的データこそが、FDAの厳しい懸念を払拭し、承認のハードルを下げる強力なアピール要素になるだろう」と評価した。
現実的な代案：臨床効率の極大化とCDMO能力
新薬開発の壁を越えるために、実質的な生産能力と臨床効率を組み合わせる試みも目立つ。チョングンダンバイオは、アジア唯一のマイクロバイオーム生産工場である安山工場を拠点に、マイクロバイオーム新薬のCDMO（受託開発製造）事業に集中している。
チョングンダンバイオのキム・ジノ開発担当理事は、「マイクロバイオーム新薬は他のモダリティ（治療アプローチ）の医薬品よりも毒性の問題が少なく、臨床試験への参入が容易であり、初期段階で薬効を迅速に確認できる利点がある」とし、「効果がなければ早期にプロジェクトを中断するなど、効率的な開発が可能だ」と述べた。
キム理事は、近年の相次ぐパイプライン中断事態を受けてマイクロバイオーム産業の危機論を提起する市場の懸念について首を横に振った。むしろ「選別作業」を通じて産業が質的な成熟期に入ったと評価した。キム理事は「マイクロバイオームが大きな注目を集めていた過去と比べ、現在は研究と臨床がかなり進んでいる状態」とし、「以前は無分別にパイプラインの数だけが多かったが、今は選択と集中を通じて価値のある資産が多く残っている状態だ」と診断した。
チョングンダンバイオは現在、10社余りの顧客を含む20以上のマイクロバイオーム関連プロジェクトを手がけている。500〜1,000人規模の第3相臨床試験を実施できる生産キャパシティを備えている。チョングンダンバイオはCDMO事業だけでなく、腸・脳軸をターゲットにした認知症や代謝異常関連脂肪性肝炎（MASH）治療薬の開発も進めるツートラック戦略を展開している。
政府の長期的視野と規制革新が必要
チョ・ユヒ教授は、マイクロバイオーム産業の生態系を強固にするためには、政府の全面的な支援が必要だと提言した。ようやく科学的データを通じて精密科学の領域に移行しつつあるが、膨大な時間と財源が必要な状況において、企業の負担を軽減させるべきだという主張だ。チョ教授は「民間領域の資本力だけで全てを賄うのは困難であるため、政府が予備妥当性調査などの短期成果中心から脱却し、大規模な基礎研究資金を長期的に投資し、待ち続ける土壌を整えるべきだ」と語った。
チョ教授は硬直した規制の現実を指摘し、マイクロバイオーム商業化の基盤構築に向けた規制改善の必要性も強調した。彼は「新しいマイクロバイオーム菌株を開発しても『見たこともない菌をどうやって健康機能食品として売るのか』と言われ、事実上、乳酸菌以外は認可を受けにくいのが現実だ」とし、「科学的根拠が確保された菌株であれば健康機能食品として先に市場に投入し、データが蓄積できるように門戸を広げるなど、産業認識の改善と機能性の発見のために規制革新が急務である」と声を強めた。