[비즈한국] 国内を代表するマイクロバイオーム新薬開発企業であるCJバイオサイエンス311630が、従来のマイクロバイオーム治療薬の最大の弱点である不明確な作用機序と腸内生着の失敗を克服し、個別化医療という商業化への解を提示した。
CJバイオサイエンスのR&D部門経営リーダー（センター長）であるキム・ウンジ氏は5日、ソウル・コエックスで開催された「IHMC（国際ヒトマイクロバイオームコンソーシアム）2026」の会場で記者に対し、「科学的根拠に基づき、最も成功可能性の高い疾患に集中している」と明かした。最近、固形がん治療薬（CJRB-101）の臨床試験中断をめぐり、市場の一部から新薬開発の原動力が低下したのではないかとの懸念が提起されたが、これは炎症性腸疾患（IBD）治療薬として開発中の「CJRB-201」に全社の力を集中させるための戦略的決断であると解釈される。
キム・リーダーはR&D統括の指揮官として研究全般を率いている。汎省庁新薬開発事業団の戦略企画研究員、LG経済研究院ヘルスケア部門の責任研究員、Prescient Healthcare Groupの理事などを経て、CJバイオサイエンスに合流してから約3年半が経過した。最近のパイプライン整理について、マイクロバイオームの特性上、抗がん剤よりも免疫疾患において臨床的有効性を立証する確率が高いと判断し、選択と集中を行ったと説明した。キム・リーダーはCJRB-201の成功可能性に強い自信を見せた。
彼女は「マイクロバイオームは数多くの疾患に影響を及ぼすが、免疫と炎症調節がその根本的な機序であると見ている」とし、「免疫的要素が疾患の根本原因であり、かつマイクロバイオームが生息する物理的な位置（腸）と病変が近いほど有効性を示しやすいと判断し、IBDに注目している」と語った。臓器が遠く離れているがん疾患よりも、腸内生態系の崩壊が直接的に疾患につながるIBDで勝負するという戦略だ。
しかし、ターゲットとなる疾患の科学的妥当性が高いからといって、商業的成功が完全に保証されるわけではない。現在のIBD治療薬市場は、ヒュミラなどの炎症を強力に遮断する生物学的製剤（抗体治療薬）が強固に占有しており、明確な差別化と競争力が必要だからだ。
これについてキム・リーダーは、CJRB-201が真の「根本治療薬」になり得ると強調した。
彼女は「従来の抗体治療薬は、発生した炎症反応を強力かつ迅速に抑えて症状をコントロールする薬だが、全身の免疫低下などの副作用が大きく、根本原因を治せないため、結局再発したり薬効が落ちたりする限界がある」と指摘した。その一方で、「IBDの根本原因は腸壁が崩れて有害物質が流入し、炎症がコントロールできなくなることにある」とし、「CJRB-201は抗炎症作用だけでなく、崩れた腸上皮細胞のバリア自体を物理的に修復して免疫恒常性を取り戻す根本的な治療を目指している」と差別性を強調した。
今後の臨床開発戦略については、CJRB-201の単独療法と既存薬との併用療法の両方の可能性を残していると説明した。キム・リーダーは「我々は単独療法を先に考えているが、従来の抗体治療薬を投与する前段階の初期患者には、マイルドな薬物だけでは有効性が不十分な限界があるため、それらの薬物との併用療法も検討している」と明かした。さらに「確定した計画があるわけではないが、長期的には強力な抗体治療薬で急性炎症（フレア）症状を素早く抑えた後、マイクロバイオーム治療薬を投与する維持療法も可能だろう」と付け加えた。
マイクロバイオーム新薬は、個人ごとの腸内生態系の偏差が大きく、作用機序（MoA）を明確に立証することが難しいため、米国食品医薬品局（FDA）などの規制当局の審査ハードルを越えるのは容易ではないことで知られている。
これに関連してキム・リーダーは「多くの既存の生菌治療薬（LBP）は、具体的な原因を知らないまま菌を投与して良くなったというような、生物学的な現象説明にとどまる場合が多く、MoAの解明に苦労していた」とし、「当社は分子レベルで菌株が人体宿主にどのように作用するかのメカニズムを解明し、臨床反応を明確に予測・理解できるバイオマーカーの発見に集中している」と述べた。さらに「どの患者にこの薬がなぜ効くのかを明確に説明できれば、患者群を特定して商業的成功の可能性を飛躍的に高められるだろう」と見通した。
シン・チャンシク新薬研究グループ長は、キム・リーダーが強調した科学的機序解明の成果を具体的なデータで裏付けた。「制御性T細胞（Treg）誘導および代謝産物媒介によるバリア修復を通じた炎症性腸疾患（IBD）ターゲット非免疫抑制フェカリバクテリウムベース治療薬」をテーマに登壇したシン・グループ長は、CJRB-201の連鎖作用機序と、マイクロバイオーム新薬最大の難問とされる腸内生着克服戦略を公式の場で初めて紹介した。外部から投与した善玉菌が、過酷な腸粘膜で生存して持続的に代謝産物を分泌できずに体外へ排出されてしまうと、薬効が一過性の現象にとどまり新薬としての有効性を完全に担保できないため、腸内生着の克服はマイクロバイオーム新薬開発の必須関門とされている。
シン・グループ長は「厳選されたフェカリバクテリウム単一菌株であるCJRB-201が腸内に投与され、酪酸などの核心代謝産物を分泌すると、緩んだ腸上皮細胞バリアを物理的に修復し、同時に免疫調節の核心である『制御性T細胞（Treg）』を強力に誘導して好中球の浸潤など炎症シグナルを根本から遮断する」と説明した。さらに生着の難問を解決する鍵として、助けとなる微生物「CJRB-203」を提示した。
彼は「動物実験の結果、腸内にCJRB-203が存在する環境下では、CJRB-201が体外に排出されず成功裏に腸内に定着し、優れた抗炎症効果を発揮した」とし、「これに基づき、事前に患者の腸内環境を精密診断し、CJRB-201が生着するのに最も適したターゲット患者群を選別して投与する個別化医療モデルとして商業化を進める」と強調した。
これは、CJバイオサイエンスが下半期の開始を予告している腸内微生物検査に基づく個別化ウェルネス事業が、将来的に新薬処方対象者を見つけ出すコンパニオン診断（CDx）プラットフォームの布石になることを意味する。
シン・グループ長は、ウェルネス事業強化戦略が単なる外形拡大を超え、新薬研究のための自生力確保が目的であることを明確にした。彼は「臨床第1・2相にかかる膨大な費用を継続して投入し続けることは現実的に難しい側面がある」とし、「先にお知らせした通り、ヘルス＆ウェルネス事業を通じて迅速にキャッシュカウ（現金創出源）を作り、この収益を基盤に新薬をさらに高度化させるというツートラック戦略を展開する」と明かした。
また、マイクロバイオーム商業化の最大の参入障壁とされる大量生産（CMC）課題についても確固たる備えを提示した。シン・グループ長は「以前は米国企業を通じて生産していたが、現在は鍾根堂バイオ（Chong Kun Dang Bio）と協力し、マイクロバイオーム菌株の生産を進めている」と語った。