[BizHanKook] 「なぜこの疾患を第一の目標に定めたのですか？ この分野の臨床医には会いましたか？」
ハン・スンフン「エイムズ・バイオサイエンス（AIMS BioScience）」代表が、新薬開発コンサルティングを依頼してきた製薬・バイオ企業に投げかける質問だ。一部の企業は、市場規模が大きいという理由で特定の疾患を開発目標に掲げながらも、他の適応症や患者層より優先すべき客観的な根拠を提示できないでいるという。ハン代表は、韓国の製薬・バイオ企業の非臨床・臨床データの生産能力は向上したが、これを実際の治療薬としての価値や商業化につなげる戦略は依然として不足していると診断した。
エイムズ・バイオサイエンスは、一東（イルドン）製薬グループ系列の新薬開発コンサルティング企業である。目標製品特性（TPP）の設定から非臨床・臨床開発計画の樹立、試験設計やデータ分析などを支援している。
ハン代表は6日、ソウル江南区の朝鮮パレスソウル江南で開催された「2026 J&P Medi Connect」で、参加者たちに韓国の新薬開発能力が過去より改善されたかを尋ねた。手を挙げた人はほとんどいなかったが、データを作り出す能力が向上したかという質問には多くの人が手を挙げた。データを確保する能力と、それを市場で求められる医薬品として開発する能力は別物であるという点を強調するための質問だった。
ハン代表はイベント後、記者に対し、こうした差が新薬開発の初期から現れると説明した。基礎研究から導き出された候補物質が、医学的・商業的価値を十分に検証されないまま開発段階に進んでしまうケースがあるということだ。研究者の関心に基づく基礎研究と、実際の患者に必要な医薬品を開発するプロセスは区別しなければならないと指摘した。
ハン代表は「事業開発段階まで行くまでもなく、患者対象の臨床第1相を準備する状況ですでに（その薬に）価値があるかを確認できる」とし、「少なくとも既存の治療に比べて優れた価値を提供できると納得させられなければ、医師は自分の患者をその試験に登録しようとは思わないだろう」と述べた。
特に患者を対象とする初期臨床は、治療効果やリスクに対する不確実性が高い。既存の治療薬よりどのような利点があるのかを説明できなければ、臨床試験に患者を登録する医療スタッフを説得することは難しく、将来的に規制機関や技術導入を検討するグローバル製薬会社に対しても開発の妥当性を立証するのが難しくなる。
ハン代表は「漠然と考えて参入しようとした適応症が、実際には最適な参入適応症ではないケースが非常に多い」と語った。エイムズ・バイオサイエンスは実際のコンサルティング過程で、候補物質の特性や競合する治療薬、市場環境などを分析し、クライアントの初期参入適応症を変更する方向に開発戦略を再設計した経験もある。相対的に臨床的根拠を確保しやすい適応症で先に開発を進めた後、他の適応症に拡大する方式だ。
しかし、開発プロセス全体を通じてこのように判断することは容易ではない。ハン代表は、韓国の製薬・バイオ業界が候補物質の競争力を検証することよりも、臨床試験計画（IND）承認や臨床第2相入りといった開発段階の進捗に集中する傾向があると指摘した。企業文化や政府の研究課題評価方式、投資家の要求が絡み合い、次の段階へ進むこと自体が成果として受け止められるため、合理的な「開発中断」が難しくなっているということだ。
このため、必要な科学的根拠を確保することよりも、試験項目を埋めることに集中する問題が発生しかねないと見ている。かなりの費用をかけて臨床を進めても、競合薬より優れている点を説得力を持って示せなければ、技術移転市場でも魅力を失ってしまうという説明だ。ハン代表は、開発段階ごとに確保したデータに基づき、開発継続の可否を客観的に決定できる基準が必要だと強調した。
そのため、新薬開発の初期から患者や医療スタッフのアンメット・メディカル・ニーズ（未充足の医療需要）を把握することが重要だ。彼は「医療現場で患者や医師たちが本当に不足している、必要だと感じているものは何か？」という問いを先に投げかけるべきだと述べ、既存の治療薬の効果や安全性、投与の利便性などで改善が必要な部分を把握した上で、それを解決できる医薬品の目標製品特性を設定しなければならないと説明した。
政府レベルの支援も必要だと見ている。ハン代表は、国別のアンメット・メディカル・ニーズや患者の特性、競合薬、市場環境などを総合したデータベースの構築を提案した。彼は「こうしたデータベースは、韓国で最も大きな製薬会社であっても単独で確保することは難しい」とし、国内企業が保有する候補物質に適した開発目標と進出市場を見つけられるよう支援すべきだと強調した。
米国や欧州市場への進出を優先する国内企業の慣行にも疑問を呈した。ハン代表は「なぜわざわざ米国で開発しなければならないのか？」という質問に対し、明確な根拠を提示できるべきだと強調した。医薬品の商業的価値が必ずしも米国や欧州でのみ創出されるわけではないため、候補物質の特性と実際の患者の需要に応じて、開発国や市場参入戦略を変えるべきだという説明だ。
政府の研究費も、支援課題の数や臨床の進捗よりも、明確な開発目標と商業化の可能性を基準に配分すべきだという立場だ。目標製品特性に合った候補物質を選別して集中的に支援しつつ、段階的に科学的根拠を検討して開発中断も決定できるようにすべきだという。ハン代表は、グローバルな市場情報と専門組織、資本を結合させ、国家の新薬開発支援体系を一つの製薬会社のように運営する案も提示した。
政府の研究開発支援体系に対する問題提起は、他の専門家からも出ている。チェ・ユニ科学技術政策研究院博士は5日、ソウル中区のコリアナホテルで開かれた「大韓民国ネクストエンジン：バイオ大革新、国家未来成長をつなぐ」共同フォーラムで、国内バイオ産業の競争力を高めるための課題として、研究開発段階間の連携強化を挙げた。
チェ博士は「私が強調したいキーワードはシステム競争力と連結だ」とし、政府が韓国のバイオ産業に30年以上投資してきたが、政権が変わるたびに事業の継続性が担保されず、論文・特許中心の成果評価にとどまっていたと指摘した。続いて、基礎研究の成果が後続の臨床や事業化につながるよう、臨床第2・3相段階での投資の空白を解消し、大企業とバイオベンチャー間の協力を強化すべきだと強調した。
ハン代表もまた、国内の新薬開発産業の競争力を高めるには、成功か失敗かに関係なく、開発経験と専門性が産業内部に蓄積される環境を醸成しなければならないと強調した。「重要なのは、失敗したとしても学びを得て、一歩一歩システムと文化を変えながら専門家のノウハウを蓄積していくことだ」とし、「知識と経験が人に完全に残ることが、私たちが目指すべき唯一の道だ」と指摘した。