[비즈한국] 肝がん治療薬の承認で3度失敗したHLBが、胆管がん治療薬で米国食品医薬品局（FDA）の承認という壁を越えた。HLBが長年米国承認を目指してきたリボセラニブではなく、2024年末に外部から導入したリラフグライチニブが先にFDA承認を獲得した。
今回の承認により、HLBは米国で販売可能な抗がん新薬を初めて確保した。それだけでなく、米国の傘下企業であるエレバ・セラピューティクス（エレバ）がグローバルでの開発・商業化権を直接保有しており、韓国企業がグローバル商業化の主導権を握っているという点でも大きな意味を持つ。
FDAは23日（現地時間）、エレバのリラフグライチニブ（米国製品名リピクトゥ）を、以前の治療経験があるFGFR2遺伝子融合またはその他の再配列を有する切除不能な局所進行・転移性胆管がんの成人患者に対する治療薬として承認した。
リラフグライチニブはFGFR2を選択的に阻害する経口標的抗がん剤だ。米国のバイオ企業であるリレー・セラピューティクスが「RLY-4008」という名称で開発していた物質である。エレバは2024年12月、リレー社と独占ライセンス契約を締結し、全世界での開発・商業化権を確保した。エレバは今年第4四半期中に米国市場でリラフグライチニブを発売する計画だ。
リボセラニブより先にFDA承認…リラフグライチニブのグローバル版権もHLBが保有
HLBが長年心血を注いできたリボセラニブではなく、リラフグライチニブがFDA承認を受けたという点が注目される。
リラフグライチニブは、HLBのパイプラインに編入されてから約2年でFDA承認を確保した。
FDA承認の根拠となったグローバル第1・2相臨床試験において、リラフグライチニブは奏効率（ORR）46%、無増悪生存期間中央値（mDOR）11.8ヶ月を記録した。先に公開された分析では、奏効率46.5%、無増悪生存期間（PFS）中央値11.3ヶ月、全生存期間（OS）中央値22.8ヶ月を記録した。
韓国の製薬・バイオ業界で今回の承認が注目されるもう一つの理由は、グローバル版権の構造だ。
リラフグライチニブに先立ちFDA承認を受けた柳韓洋行（ユハンヤンヘン）の非小細胞肺がん治療薬「レクラーザ」は、グローバル製薬会社ヤンセンが韓国を除くグローバル版権を保有している。海外市場での開発と販売の主導権がヤンセンにあることを意味する。
一方、リラフグライチニブは元の開発元が米リレー・セラピューティクスだが、HLBの米国子会社エレバがグローバルでの開発・商業化権を確保した。
エレバは契約に基づき、リレー社に対して契約一時金や規制・販売マイルストーンを含め最大5億ドル（約6834億ウォン）と、グローバル売上に応じた段階別のロイヤリティを支払えばよい。売上の全額がHLBグループに帰属するわけではないが、米国を含むグローバル商業化の主体がエレバであるという点では違いが明白だ。
グローバル抗がん新薬に17年…チン・ヤンゴンの執念、リラフグライチニブで初の結実
今回の承認は、チン・ヤンゴンHLBグループ理事会議長が17年間続けてきたグローバル抗がん新薬事業にとっても意味のある変曲点だ。
チン議長がリボセラニブをきっかけに抗がん新薬開発に本格的に乗り出したのは2009年である。当時リボセラニブを開発していた米LSKバイオ・パートナーズへの投資を決定したことを皮切りに、HLBはその後グローバル臨床試験とFDA承認を目標に抗がん剤事業を拡大してきた。
容易な過程ではなかった。リボセラニブは様々な癌腫を経て肝がん1次治療薬として開発方向を定め、中国ハンルイ製薬の免疫抗がん剤カムレリズマブと併用したグローバル第3相臨床試験で肯定的な結果を得た。HLBはこれを基に2023年、FDAにNDA（新薬承認申請）を提出した。
しかし、承認は3度も門前で阻まれた。2024年に最初のCRL（回答書）を受け取ったのに続き、2025年に2度目、そして今年3度目のCRLまで続いた。臨床結果とは別に、製造施設や許認可手続きの問題が繰り返されることで、市場ではHLBが強調してきたFDA承認の可能性を巡り懐疑論も強まった。会社の予想と実際の審査結果が食い違うたびに、投資家の批判と疲労感も蓄積された。
それにもかかわらず、チン議長はグローバル抗がん剤事業から退かなかった。リボセラニブの承認を引き続き推進する一方、米国子会社のエレバを中心にパイプラインを拡大した。2024年末には米リレー・セラピューティクスからリラフグライチニブのグローバル開発・商業化権を確保した。
結果的に、HLBに初のFDA承認抗がん剤をもたらしたのは、17年間尽力したリボセラニブではなく、後から加わったリラフグライチニブだった。
今、HLBに突きつけられている問いは、今後米国市場でどれだけ実質的な処方と売上を生み出せるかだ。リラフグライチニブの承認という最初の関門を突破しただけに、これがチン議長のグローバル抗がん剤事業の次の試金石となる見通しだ。