[비즈한국] 米食品医薬品局（FDA）から3度にわたり補完要求書簡（CRL）を受けたHLBの肝臓がん治療薬「リボセラニブ・カムレリズマブ」併用療法が、再び承認手続きに入った。HLBは今月9日にFDAへ承認申請書を再提出した中、これまで足かせとなっていた製造・品質管理（CMC）の問題が全て解消されたとし、今回の承認挑戦に強い自信を見せた。
HLBグループバイオ部門総括会長のキム・テハン氏は15日、ソウル汝矣島のハナ証券で開かれた「HLBグループ IR DAY」で、「CRLを3度も受け、株主の皆様にも多大な苦痛を与え、私自身も心苦しい日々を過ごしたが、今回が本当に最後になると確信している」と語った。続いて「個人的にはクラス1（Class 1）に分類される可能性が非常に高いと見ており、年内にリボセラニブ・カムレリズマブのFDA最終承認のニュースを皆様と分かち合えることを期待している」と述べた。
HLBは2023年の初回申請後、3度のCRL受領を経て、今月9日、4度目の承認挑戦を行っている。
キム会長は、過去2回のCRLはカムレリズマブのCMC問題であり、3回目はリボセラニブの生産工場に対するFDA現場点検の過程で発生したものだと説明した。
同氏は「原薬（DS）と製剤（DP）に対する指摘事項は、今年7月と10月初旬にすべて最終的に解消された」と述べた。FDAは、CRLの補完資料を再提出すると、資料の内容と審査範囲に基づきクラス1またはクラス2に分類する。単純な追加説明や軽微な資料補完はクラス1、新しい製造施設や追加の現地調査・大規模なデータ検討などが必要な場合はクラス2に分類される。目標審査期間はそれぞれ申請日から2ヶ月と6ヶ月である。HLBは11月9日までに審査等級が決定されると見ている。
チン・ヤンゴン議長「難局はあったが、最終的に承認される」
HLBグループ取締役会議長のチン・ヤンゴン氏も、リボセラニブ承認に対する自信を示した。
チン議長は「多くの人が技術輸出だけが正解だと言う時、我々は技術輸出とは他人に自らの運命を委ねる『天水田（雨水頼みの農業）』のような事業だと判断した」とし、「肝臓がん新薬の承認過程でも数度の難局はあったが、最終的に承認されるという確信がある」と語った。
また、「我々が咲かせたのは小さな花一輪ではなく、これから無数の花を咲かせることができる木そのものだ」とし、「我々が構築した高速道路の上を、すべてのパイプラインが走ることになるだろう」と強調した。
FDA承認の胆管がん治療薬「リピクトゥ」、米国直販・第4四半期の発売を目指す
この日のIRイベントでは、先月FDAの承認を受けた胆管がん治療薬「リピクトゥ」の商業化戦略も紹介された。グローバル版権を持つ米子会社エレバセラピューティクスは、米国市場では直接販売を推進し、今年第4四半期に発売する計画だ。リボセラニブのFDA承認に先立ち、米国に構築した営業網を活用するという戦略である。
欧州をはじめとするグローバル市場ではパートナーシップモデルを活用する。欧州では現在、欧州医薬品庁（EMA）の販売承認申請（MAA）の本審査が進行中である。
リピクトゥ・リボセラニブに続く次走者は「RGN-259」…11月に第3相トップライン結果
HLBグループでリピクトゥ、リボセラニブに続く新薬候補物質としては、HLBセラピューティクスの神経栄養性角膜炎治療薬「RGN-259」が注目されている。
今年8月に米国の臨床第3相試験が終了し、11月中旬にトップライン結果が公開される予定だ。HLBセラピューティクスのアン・ギグン代表は「今回の米国臨床は重症患者の割合が80%に達し、離脱率も低かった」とし、「欧州のデータと比較して明確に優れた結果を期待している」と述べた。
HLBセラピューティクスは、臨床結果が成功であれば、来年第2四半期にFDAタイプC（Type C）ミーティングを推進し、第3四半期にはグローバル・ビッグファーマへのマーケティング版権移転契約の締結を計画している。